Substância da Regeneron ainda não foi testada em humanos para a doença de Creutzfeldt-Jakob e será usada em caráter excepcional.

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) autorizou nesta sexta-feira (4) a importação do medicamento experimental ALN-6457, da Regeneron Pharmaceuticals, para o tratamento do influenciador Lito Sousa, diagnosticado com a doença de Creutzfeldt-Jakob (DCJ).

A substância não possui registro comercial no Brasil nem representante legal no país. Por isso, a autorização ocorreu em caráter excepcional, fora do fluxo padrão de importação de medicamentos.

O ALN-6457 ainda está em fase pré-clínica e não teve estudos formalmente iniciados em seres humanos para o tratamento da doença priônica. Com isso, Lito será a primeira pessoa a testar a substância nesse contexto.

O pedido de importação foi apresentado pelo Einstein Hospital Israelita, responsável pelo acompanhamento do influenciador, depois que ele foi aceito em um programa de uso compassivo do medicamento.

Pedido da família

Segundo Mila Seidl, esposa de Lito, foi ela quem solicitou a inclusão do influenciador no programa e articulou a ação conjunta para viabilizar a autorização da importação. O processo envolveu o Ministério da Saúde, o hospital, a Anvisa e a FDA, agência reguladora dos Estados Unidos.

“O impossível está virando realidade! Estamos prontos para receber o tratamento! Expectativa de chegar no Brasil em 7/9 dias”, afirmou Mila Seidl, esposa de Lito, em sua conta no Instagram.

O uso compassivo permite que pacientes sem alternativas terapêuticas disponíveis tenham acesso a substâncias ainda em fase experimental, antes mesmo da conclusão dos testes clínicos que avaliam sua segurança e eficácia em larga escala.

De acordo com a Anvisa, a análise levou em consideração a evolução rápida e irreversível da doença. A agência também considerou a ausência de patrocinador ou representante responsável pelo medicamento no Brasil para autorizar a importação em caráter excepcional.

Ainda não há informações sobre como o tratamento será realizado.

Uma doença rara, rápida e sem cura

A doença de Creutzfeldt-Jakob é uma enfermidade priônica causada pela alteração anormal de uma proteína chamada príon. A proteína se multiplica no cérebro e provoca a destruição dos neurônios, deixando no tecido cerebral um padrão de pequenos espaços que deu origem ao termo “espongiforme”.

A doença é rara, progressiva e, até o momento, não possui tratamento capaz de reverter ou interromper sua evolução.

Segundo o neurologista José Bauab, o príon se instala dentro do neurônio e provoca uma intoxicação progressiva. O efeito também atinge a glia, tecido responsável pelo suporte e pela sustentação dos neurônios.

“As partículas proteicas entram dentro do neurônio, intoxicam o neurônio, e vão tendo um comportamento absolutamente destrutivo e tóxico na célula”, descreve Bauab.

No Brasil, a doença atinge principalmente pessoas mais velhas. A faixa entre 55 e 74 anos concentrou 60,2% das notificações, com idade média de 66 anos entre os casos suspeitos. O perfil é diferente do caso de Lito, já que a forma esporádica da doença costuma atingir pessoas entre 60 e 80 anos.

Dados da literatura utilizada pelo Ministério da Saúde indicam que cerca de 90% dos pacientes evoluem para óbito entre seis meses e um ano após o início dos sintomas. A sobrevida média é de cinco meses.

Entre as notificações analisadas, foram registrados 290 óbitos pela doença. O boletim, no entanto, aponta falhas no preenchimento e no acompanhamento dos dados.

Ainda segundo levantamento do Ministério da Saúde, o Brasil registrou 547 casos confirmados de Creutzfeldt-Jakob entre 2005 e 2021. O período corresponde aos primeiros 17 anos desde que a DCJ passou a integrar a lista de doenças de notificação compulsória.